Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία στο δυτικό κόσμο είναι σχεδόν έτοιμη να χρησιμοποιηθεί, μετά από αναμονή σχεδόν 20 ετών γεμάτων με αποτυχημένα ως επί το πλείστον πειράματα. Το κόστος όμως, φαίνεται πως θα είναι αστρονομικό.
Η θεραπεία Glybera, η οποία αναπτύχθηκε από την ολλανδική UniQure εδώ και δύο χρόνια, προορίζεται για τη σπάνια πάθηση της έλλειψης λιποπρωτεϊνικής λιπάσης (LPLD) μια κληρονομική διαταραχή που εμποδίζει τη διάσπαση των λιπαρών οξέων και πλήττει μόλις έναν άνθρωπο στο εκατομμύριο.
Ειδικότερα, το Glybera είναι ένας αβλαβής ιός, σχεδιασμένος να μεταφέρει στα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του ελαττωματικού γονιδίου της ασθένειας.
Το σημαντικό στην περίπτωση του Glybera δείχνει ότι οι γονιδιακές θεραπείες θα μπορούσαν να συμπληρώσουν το επιχειρηματικό μοντέλο των φαρμακοβιομηχανιών, σχολιάζει το πρακτορείο Reuters.
Η ιταλική εταιρεία Chiesi, η οποία ανέλαβε την εμπορική διάθεση της θεραπείας κατόπιν συμφωνίας με την UniQure, σκοπεύει να λανσάρει το Glybera στη Γερμανία και υπέβαλε φάκελο τιμολόγησης στην αρμόδια ομοσπονδιακή επιτροπή.
Όπως επιβεβαίωσε η Chiesi στο Reuters, η τιμή που προτείνεται είναι 53.000 ευρώ ανά φιαλίδιο. Αυτό σημαίνει ότι το κόστος για τον μέσο ασθενής, ο οποίος έχει βάρος 62,5 κιλών και χρειάζεται 21 φιαλίδια, φτάνει το 1,1 εκατομμύρια ευρώ.
