Η πρωτη γονιδιακη θεραπεια στο δυτικο κοσμο ειναι σχεδον ετοιμη να χρησιμοποιηθει, μετα απο αναμονη σχεδον 20 ετων γεματων με αποτυχημενα ως επι το πλειστον πειραματα. Το κοστος ομως, φαινεται πως θα ειναι αστρονομικο.
Η θεραπεια Glybera, η οποια αναπτυχθηκε απο την ολλανδικη UniQure εδω και δυο χρονια, προοριζεται για τη σπανια παθηση της ελλειψης λιποπρωτεϊνικης λιπασης (LPLD) μια κληρονομικη διαταραχη που εμποδιζει τη διασπαση των λιπαρων οξεων και πληττει μολις εναν ανθρωπο στο εκατομμυριο.
Ειδικότερα, το Glybera είναι ένας αβλαβής ιός, σχεδιασμένος να μεταφέρει στα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του ελαττωματικού γονιδίου της ασθένειας.
Το σημαντικό στην περίπτωση του Glybera δείχνει ότι οι γονιδιακές θεραπείες θα μπορούσαν να συμπληρώσουν το επιχειρηματικό μοντέλο των φαρμακοβιομηχανιών, σχολιάζει το πρακτορείο Reuters.
Η ιταλική εταιρεία Chiesi, η οποία ανέλαβε την εμπορική διάθεση της θεραπείας κατόπιν συμφωνίας με την UniQure, σκοπεύει να λανσάρει το Glybera στη Γερμανία και υπέβαλε φάκελο τιμολόγησης στην αρμόδια ομοσπονδιακή επιτροπή.
Όπως επιβεβαίωσε η Chiesi στο Reuters, η τιμή που προτείνεται είναι 53.000 ευρώ ανά φιαλίδιο. Αυτό σημαίνει ότι το κόστος για τον μέσο ασθενής, ο οποίος έχει βάρος 62,5 κιλών και χρειάζεται 21 φιαλίδια, φτάνει το 1,1 εκατομμύρια ευρώ.
